智通財經APP訊，北海康成-B（01228）釋出公告，公司宣佈已從馬薩諸塞州立大學醫學院獲得開發、生產和商業化治療嵴髓性肌萎縮症（SMA）的新型第二代基因療法的全球獨家授權。

2022年在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）、歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT） 及世界肌肉學會年會上發表的動物資料顯示，在SMA小鼠模型中，基因療法在多個關鍵終點上表現優於基準療法，且在靜脈注射時表現出更少的肝臟毒性。基準療法使用與已獲准用於SMA基因治療的唯一基因療法的載體相似。北海康成贊助了該項研究，並將繼續評估這一基因療法，以確定與目前的標準治療相比可能具有的額外優勢。

此外，北海康成宣佈已完成LogicBio

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Therapeutics用於治療法佈雷病和龐貝氏病而開發的基因治療產品的全部技術轉讓。根據修訂後的協議，北海康成保留了基於肝靶向腺相關病毒（AAV）衣殼sL65的法佈雷病和龐貝氏病基因療法專案的全球獨家許可。北海康成還取得LogicBio用於法佈雷病和龐貝氏病基因療法專有製造工藝的非獨家全球權利。此外，根據北海康成和LogicBio的原始協議，集團基於sL65的針對另外兩個適應症的基因療法的選擇權以及對大中華區的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權不再保留。

北海康成製藥有限公司的創始人、董事長兼執行長薛群博士表示“我們與馬薩諸塞州立大學醫學院共同開發這一基因療法。目前，我們擁有該療法的全球權利，這一療法有望成為潛在同類最佳的SMA治療方法。隨著我們近期在馬薩諸塞州伯靈頓開設的北海康成新一代基因技術研發中心實驗室新增設了兩個基因療法專案（治療法佈雷病及龐貝氏病），我們希望為這三種目前治療選擇非常有限的罕見疾病開發潛在的同類最佳基因療法。”

Penelope Booth Rockwell生物醫學研究教授、微生物與生理系統教授、紅瑞 （Horae）基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯席所長高光坪博士表示“新型 hSMN1 AAV基因治療載體由內源性SMN1啟動子和密碼子最佳化的hSMN1 組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，為進一步臨床開發帶來巨大希望。我們對北海康成開發這一嵴髓性肌萎縮症基因療法的能力充滿信心，希望可以幫助更多患有此類災難性疾病的患者和家庭。”