增肌吃什麼藥

近日，羅氏製藥旗下的基因製藥公司Genentech宣佈，美國FDA批准了Evrysdi上市，用於治療年齡為2個月以上的嬰幼兒和成人脊髓性肌萎縮症患者。

值得一提的是，這是美國FDA批准的首款口服的液體制劑，也是唯一一款可以在家服用的療法。

據悉，FDA對Evrysdi的批准是基於兩項臨床研究。

這兩項研究代號分別為FIREFISH研究和SUNFISH研究，其中FIREFISH研究入組了2~7個月嬰兒脊髓性肌萎縮患者，而SUNFISH研究則針對2~25歲的晚髮型脊髓性肌萎縮患者。

FIREFISH研究結果顯示，在每天給藥一次的2~7個月嬰兒脊髓性肌萎縮患者中，約41%的患者可以在無輔助的情況下維持坐姿5秒以上，對於脊髓性肌萎縮患者來說，這是極其不易見到的治療史上的里程碑。

而在SUNFISH研究中，結果同時證實了可靠的有效性，180名服用Evrysdi藥物2~25歲的患者，與安慰劑相比，一年後運動功能測試總分/基線平均增加了1。36分，而服用安慰劑患者的得分不增反降，下降了0。19分。

在安全性方面，Evrysdi最常見不良反應包括髮燒、腹瀉、皮疹、口腔潰瘍、關節疼痛和尿路感染。

脊髓性肌萎縮症是一種嚴重的進行性神經肌肉疾病，是由常染色體隱性突變帶來的遺傳病，在臨床中並不少見，往往會被誤診為腦癱。

脊髓性肌萎縮症存在致命性，會影響肌肉的力量和運動，由於患者失去控制運動的下運動神經元，因此會導致肌無力和肌肉消耗。

曾幾何時，脊髓性肌萎縮症的治療只能透過注射方式來治療，且費用高昂，在國內一隻進口的脊髓性肌萎縮症治療藥如諾西那生鈉注射液常常被炒到幾十萬，價格翻了上百倍。

Evrysdi的上市為脊髓性肌萎縮症帶來了變革，它將注射方式改為口服，在治療方式上更加簡便，而且還可以居家給藥，患者不必再奔波於醫院間的辛苦。

除此之外，在治療脊髓性肌萎縮症上，Evrysdi有兩大優勢：

一是Evrysdi的價格更低，與之前注射給藥的同類產品相比，Evrysdi的價格僅為其的1/4或者1/2，大大減輕了患者的醫療負擔。

二是Evrysdi可以在家口服，避免了同類產品鞘內注射或者輸液給患者造成的不便利和疼痛感，在家口服給藥無論是在時間上還是在給藥方式上，極大提升了給藥便利性。

據悉，除了美國FDA外，羅氏Genentech公司還向包括中國在內的其他國家提交了上市申請，其中最近的是歐洲藥品管理局EMA的申請。

參考資料：

https：//www。drugs。com/newdrugs/fda-approves-evrysdi-risdiplam-spinal-muscular-atrophy-sma-adults-children-2-months-older-5318。html。