在過去的幾個世紀，人們實驗了無數種“治療”癌症的方法，其中包括各種化學藥物。汞劑常被使用，內服或是外敷。而砷劑被發現可以預防癌症潰變。江湖郎中常會兜售包治百病的萬靈藥，如在19世紀末期，“哈木林神油”（Hamlin＇s Wizard Oil，含有樟腦、氨、氯仿、松節油和草藥）據說可以治療從便秘到癌症的所有疾病。此時，正統醫學的各種替代療法也開始受到癌症患者的追逐，包括順勢療法、水療、麥斯麥術和電療等。

20世紀的頭幾十年，很多正統療法的醫生和外科醫生開始擔心這些“治療方法”會讓病人放棄早期診斷、放療和手術治療。不過，直到第二次世界大戰之後，化療才開始加入癌症治療的陣營併成為其中的主力。

20世紀初，化療（chemotherapy）最早被德國細菌學家保羅·埃利希使用，指的是用殺死致病微生物的藥物（“魔彈”藥物）來治療感染性疾病，但不會傷害病人。埃利希進一步提出，癌細胞也可以用化學藥物來殺死，與此同時不會傷害正常的宿主組織。癌症化療的第一個突破是人們對芥子氣的認識。它曾在第一次世界大戰中作為致命的化學武器使用，士兵在暴露於芥子氣後，體內的白細胞會大量減少。有些科學家由此推斷，它可以用來破壞腫瘤細胞從而達到治療的效果。

40年代，美國的路易斯·古德曼（Louis Goodman，1907-1984年）和阿爾弗萊德·吉爾曼（AlfredGilman，1908-1984年）對多種相關的氮芥物質進行了檢驗。其中一種被給以患有淋巴癌的白鼠，令人驚奇的是，腫瘤萎縮了。很多患晚期淋巴癌的病人都被注射了這種化合物。它在短期雖然取得了成功，但效果是短暫的。不過，這些實驗的確刺激了人們對新型細胞毒性藥物的進一步研究。所謂細胞毒性藥物是指能夠迅速破壞腫瘤細胞增殖的藥物。

50和60年代，化療藥物的研究取得了一些成績；60年代中期隨著複方療法（即聯用多種藥物，每種具有不同的功效）的引入，人們樂觀地以為進一步的研究將會找到根治癌症的答案。在“一切都值得試驗”的口號之下，美國對成千上萬種不同的化學物質進行了檢驗。

1971年，美國國會透過《國家癌症法案》，承諾對癌症研究提供更多的資金和資源。其他國家也同樣將大量的資源投入到大學和研究所中。一個由製藥企業和生物技術公司組成的龐大產業迅速發展起來，由此掀起了著名的“抗癌戰爭”。

兒童白血病、霍奇金病和睪丸癌曾經是三種無法治癒的癌症，如今已經可以用新發現的藥物給予控制。隨著越來越多的新的診斷和計算機成像技術，如CT（計算機斷層掃描）、PET（正電子發射計算機斷層掃描）和MRI（核磁共振成像）的使用，以及對一些常見癌症（如乳腺癌和宮頸癌）的大規模篩查，早期診斷可以保證更高的生存機率。對於乳腺癌的病人，外科醫生如今會試圖將手術的範圍縮小，最初只切除腫瘤，然後進行放療和化療，而不再實施乳房根治術，即切除整個乳房以及周圍的淋巴系統。但是，對於很多癌症病人特別是晚期病人來說，找到有效的治療方法依然還有很長的路要走。